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UniQure हंटिंगटन की बीमारी के लिए प्रायोगिक जीन थेरेपी के लिए एफडीए की मंजूरी लेने की योजना है, कंपनी ने बुधवार को कहा, पिछले एजेंसी के नेताओं ने आवेदन का समर्थन करने वाले सबूतों की आलोचना की थी।
यूनीक्योर ने कहा कि एफडीए ने हाल की एक बैठक में बताया कि चरण 1/2 अध्ययन से तीन साल का विश्लेषण हंटिंगटन के लिए यूनीक्योर की जीन थेरेपी के त्वरित अनुमोदन का समर्थन करेगा, जो एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी है जो धीरे-धीरे मस्तिष्क में तंत्रिका कोशिकाओं को नष्ट कर देती है। बैठक के परिणामस्वरूप, UniQure ने इस वर्ष की तीसरी तिमाही में FDA को अपना आवेदन जमा करने की योजना बनाई है।
एफडीए के एक अधिकारी ने पुष्टि की कि एजेंसी और कंपनी मौजूदा नैदानिक डेटा के आधार पर एक विपणन आवेदन प्रस्तुत करने और थेरेपी के त्वरित अनुमोदन के लिए एक मार्ग पर सहमत हुए हैं। अधिकारी ने एक बयान में कहा, “एफडीए एक नियामक मार्ग की पहचान करने के लिए यूनीक्योर के साथ काम करने के लिए प्रतिबद्ध है जो हंटिंगटन रोग के रोगियों और उनके परिवारों की सेवा करता है, साथ ही स्वर्ण-मानक विज्ञान के प्रति एजेंसी की प्रतिबद्धता को बरकरार रखता है।”
UniQure के शेयर बुधवार को 70% चढ़ गए।
नया एफडीए मार्गदर्शन मार्च से एक आश्चर्यजनक उलटफेर का प्रतिनिधित्व करता है, जब नियामक ने यूनीक्यूर को बताया था कि उसका नैदानिक परीक्षण डेटा किसी एप्लिकेशन का समर्थन नहीं करेगा और सार्वजनिक रूप से कंपनी की आलोचना की थी। यूनीक्योर उलटफेर की एक श्रृंखला में एक प्रमुख उदाहरण बन गया जहां कंपनियों ने कहा कि एफडीए ने अपने पिछले मार्गदर्शन को बदल दिया है, जिससे दुर्लभ बीमारी दवा निर्माताओं को विशेष रूप से कड़ी चोट लगी है। इनमें से कई निर्णय पूर्व एफडीए आयुक्त मार्टी मैकरी के अधीन हुए, जिन्होंने मई में एजेंसी छोड़ दी थी।
सीएनबीसी के बेकी क्विक के साथ फरवरी में एक साक्षात्कार में, तत्कालीन आयुक्त मैकरी ने यूनीक्योर के उपचार का नाम लिए बिना वर्णन किया और कहा कि एजेंसी पर इसे मंजूरी देने के लिए दबाव डाला गया था, भले ही इससे “कोई लाभ नहीं हुआ।” तब UniQure ने कहा कि FDA इस बात से सहमत नहीं हो सकता है कि UniQure की जीन थेरेपी की बाहरी नियंत्रण से तुलना करने वाले नैदानिक परीक्षण के डेटा किसी एप्लिकेशन का समर्थन करने के लिए पर्याप्त हैं।
उस समय एफडीए के एक वरिष्ठ अधिकारी ने पत्रकारों से पुष्टि की कि एफडीए चाहता था कि यूनीक्योर एक प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण चलाए ताकि यह साबित हो सके कि उसकी थेरेपी “वास्तव में लोगों की मदद करती है।” जीन थेरेपी को एक घंटे की सर्जरी के माध्यम से सीधे मस्तिष्क में डाला जाता है, और यूनीक्योर ने कहा है कि लोगों को एक दिखावटी प्रक्रिया से गुजरना अनैतिक होगा।
हंटिंगटन रोग, जिसे हंटिंगटन कोरिया के नाम से भी जाना जाता है, हंटिंगटन जीन, एचटीटी में उत्परिवर्तन के कारण होने वाली एक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है।
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इसके बजाय, कंपनी ने बाहरी डेटाबेस का उपयोग करके उपचार प्राप्त करने वाले लोगों की प्रगति की तुलना हंटिंगटन की बीमारी की विशिष्ट प्रगति से की। उस दृष्टिकोण का उपयोग करते हुए, UniQure की जीन थेरेपी ने चरण 1/2 परीक्षण में रोग की प्रगति को 75% तक धीमा कर दिया।
एफडीए के आशीर्वाद से, UniQure अब उसी डेटा का उपयोग करने की योजना बना रहा है जो उसके एप्लिकेशन का समर्थन करने के लिए जांच के दायरे में आया था। त्वरित अनुमोदन से UniQure के उपचार को इस शर्त पर बाजार में आने की अनुमति मिल जाएगी कि कंपनी एक अन्य अध्ययन में लाभ साबित करेगी।
UniQure ने बुधवार को कहा कि FDA उस अध्ययन के डिज़ाइन को संरेखित करना चाहता है, जिसमें उपचार की तुलना दिखावटी प्रक्रिया के बजाय देखभाल के वर्तमान मानक से करना शामिल है। UniQure ने कहा कि वह उस अध्ययन को आयोजित करने के लिए प्रतिबद्ध है और उम्मीद करता है कि अपना आवेदन जमा करने से पहले उन योजनाओं को अंतिम रूप दे दिया जाएगा।
यूनीक्योर एकमात्र ऐसी कंपनी नहीं है जिसकी किस्मत माकरी और अन्य वरिष्ठ नेताओं के जाने के बाद पलटी है, जिनमें पूर्व सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक विनय प्रसाद और पूर्व सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक ट्रेसी बेथ होएग शामिल हैं। प्रतिकृति हाल ही में घोषणा की गई कि वह तीसरी बार अपनी प्रायोगिक मेलेनोमा दवा की मंजूरी मांगेगी।